Clinical Archive · PHASE 1

hUCMSC-EVs — 제대 MSC 유래 세포외소포, 간질성 폐질환 Phase 1

Trial ID NCT07570836 ↗
Sponsor Shanghai Zhongshan Hospital · China
Cell Source 제대 중간엽줄기세포 (UC-MSC) · allogeneic
Indication interstitial-lung-disease
Phase PHASE 1
Status NOT-YET-RECRUITING
Delivery Route 흡입 투여 (nebulized inhalation)
Enrollment 24
Publication

임상 디자인

이 연구는 간질성 폐질환 환자를 대상으로 human umbilical cord mesenchymal stem cell-derived extracellular vesicles, 즉 hUCMSC-EVs의 안전성과 초기 유효성을 평가하는 exploratory, randomized, single-blind, placebo-controlled, multiple-dose, dose-escalation 임상시험이다.

대상자는 저용량, 중간용량, 고용량의 세 개 순차적 dose cohort에 등록된다. 각 cohort는 8명으로 계획되어 있으며, cohort 내에서 hUCMSC-EVs 또는 생리식염수 placebo에 3:1 비율로 무작위 배정된다.

1차 평가변수는 첫 투여부터 12주까지의 이상반응 발생률과 중증도다. 2차 평가변수에는 FVC, DLCO, 6분보행거리, SGRQ 변화가 포함된다.

임상적 의의

이 연구는 폐질환 재생의료가 MSC 세포 자체 투여에서 MSC 유래 EV 기반 무세포 치료로 확장되고 있음을 보여준다. 특히 같은 간질성 폐질환 영역에서 제대 유래 MSC 주사제 연구와 hUCMSC-EVs 흡입 연구가 함께 등장하고 있다는 점이 중요하다.

hUCMSC-EVs가 주목받는 이유:

  • 무세포 치료 — MSC 자체가 아닌 MSC 유래 EV 활용
  • 폐질환 특화 투여 — 정맥주입이 아니라 흡입 투여 방식
  • 기능 outcome 포함 — FVC, DLCO뿐 아니라 6분보행거리 포함
  • Placebo 대조 설계 — 생리식염수 placebo와 비교

한계와 논점

아직 1상 연구이므로 치료 효과를 강조하기는 어렵다. EV의 제조 표준화, 입자 특성, potency 평가, lot 간 일관성은 여전히 중요한 과제다. 또한 흡입 투여 방식에서 실제 폐 조직 내 분포와 생물학적 활성 지속 시간을 어떻게 평가할지도 중요한 논점이다.

interstitial-lung-disease uc-msc extracellular-vesicles inhalation phase-1