첨단재생의료 임상연구 적합·승인 현황 기술통계 보고서
2026년 3월 기준 60건 분석 — 세포치료 중심, 암·혈액암 최다, 대형 상급종합병원 집중
1. 분석 개요
본 보고서는 「첨단재생의료 연구계획 적합·승인 현황(‘26.3월 기준)」에 포함된 60건의 연구계획을 대상으로, 국내 첨단재생의료 임상연구의 분포와 구조적 특징을 기술통계 관점에서 정리한 것이다. 분석 항목은 연구계획명, 실시기관, 재생의료 분류, 위험도, 심의의결·승인일, CRIS 등록번호, 대상질환 및 치료기술이다.
본 보고서는 개별 치료의 효과나 안전성을 평가하지 않는다. 승인 또는 적합 판정을 받은 연구계획의 질환군, 치료기술, 기관 유형, 위험도, 지역 분포를 정리하여 국내 첨단재생의료 임상연구 생태계의 현황을 파악하는 데 목적이 있다.
2. 전체 현황 요약
| 항목 | 결과 |
|---|---|
| 전체 연구계획 수 | 60건 |
| 기준 시점 | 2026년 3월 |
| 가장 많은 재생의료 분류 | 세포치료 42건 |
| 가장 많은 위험도 | 고위험 24건, 중위험 24건 |
| 가장 많은 질환군 | 암·혈액암 20건 |
| 두 번째로 많은 질환군 | 근골격계 10건 |
| 명시적 다기관 연구 | 6건 |
| CRIS 등록번호 기재 연구 | 45건 |
| CRIS 미등록 또는 미기재 연구 | 15건 |
전체적으로 국내 첨단재생의료 임상연구는 세포치료 중심, 암·혈액암 중심, 대형 상급종합병원 중심이라는 특징을 보인다. 동시에 근골격계, 자가면역질환, 희귀질환, 신경계 질환, 조직재건, 고령자 관련 질환으로 적용 영역이 확장되고 있다.
3. 연도별 승인 현황
| 승인연도 | 건수 | 비율 |
|---|---|---|
| 2021 | 3 | 5.0% |
| 2022 | 7 | 11.7% |
| 2023 | 16 | 26.7% |
| 2024 | 15 | 25.0% |
| 2025 | 16 | 26.7% |
| 2026 | 3 | 5.0% |
| 전체 | 60 | 100.0% |
2023년 이후 승인 건수가 뚜렷하게 증가하였다. 2023년 16건, 2024년 15건, 2025년 16건으로, 최근 3년간 전체 60건 중 47건이 집중되어 있다. 이는 국내 첨단재생의료 임상연구가 제도 도입 초기 단계를 지나 실제 연구 승인과 수행 단계로 확대되고 있음을 시사한다.
2026년은 3월 기준이므로 연간 추세를 직접 비교하기는 어렵다. 다만 3개월 동안 3건이 승인되어 향후 누적 건수는 더 증가할 수 있다.
4. 재생의료 분류별 분포
| 재생의료 분류 | 건수 | 비율 |
|---|---|---|
| 세포 | 42 | 70.0% |
| 유전자 | 8 | 13.3% |
| 조직공학 | 5 | 8.3% |
| 융복합 | 5 | 8.3% |
| 전체 | 60 | 100.0% |
세포치료가 전체의 70.0%를 차지한다. 유전자치료는 8건으로 13.3%이며, 대부분 CAR-T 또는 유전자 조작 세포치료와 관련되어 있다. 조직공학과 융복합 연구는 각각 5건으로, 방사선 직장염·베체트 장염·복잡치루·연부조직 결손·기관 재생 등 구조적 조직 손상이나 재건이 필요한 질환에서 주로 나타난다.
5. 위험도별 분포
| 위험도 | 건수 | 비율 |
|---|---|---|
| 고위험 | 24 | 40.0% |
| 중위험 | 24 | 40.0% |
| 저위험 | 12 | 20.0% |
| 전체 | 60 | 100.0% |
고위험과 중위험 연구가 각각 24건으로 동일하게 나타났다. 고위험 연구에는 CAR-T, iPSC 유래 세포, 동종 줄기세포, 유전자 조작 세포, 바이오프린팅 등이 포함된다. 저위험 연구는 자가 SVF, 자가 골수농축액, 자가 지방이식 등 자가세포 또는 제한적 조작 수준의 치료기술이 많다.
6. 질환군별 분포
| 질환군 | 건수 | 비율 | 대표 적응증 |
|---|---|---|---|
| 암·혈액암 | 20 | 33.3% | 교모세포종, 췌장암, 유방암, 위암, 림프종, 백혈병 |
| 근골격계 | 10 | 16.7% | 무릎 골관절염, 회전근개 파열, 척추유합술, 대퇴골두 무혈성 괴사, 골절 |
| 희귀·소아·신생아 질환 | 5 | 8.3% | 소아조로증, 골형성부전증, 극소 미숙아 폐동맥고혈압 |
| 소화기·장질환 | 5 | 8.3% | 방사선 직장염, 베체트 장염, 복잡치루, 간경변증 |
| 자가면역·면역질환 | 4 | 6.7% | 쇼그렌 증후군, SLE, 아토피피부염 |
| 심혈관·혈관질환 | 3 | 5.0% | 심근경색, 확장성 심근병증, 말초동맥질환 |
| 감염·이식 관련 | 3 | 5.0% | CMV 망막염, SARS-CoV-2 장기감염, 조혈모세포이식 후 감염 |
| 신경계 질환 | 2 | 3.3% | 척수손상, 전두측두치매 |
| 여성·생식의학 | 2 | 3.3% | 조기난소부전, 자궁내 유착 |
| 성형·재건·조직결손 | 2 | 3.3% | 안구함몰, 연부조직 결손 |
| 근감소증·노쇠 관련 | 1 | 1.7% | 노인성 근감소증 |
| 기타 | 3 | 5.0% | 당뇨병성 신질환, 당뇨병성 족부궤양, 기관 재생 |
| 전체 | 60 | 100.0% |
암·혈액암이 전체의 33.3%로 가장 크다. NK 세포, TIL, CAR-T, 수지상세포, CIK 세포 등 면역세포 기반 치료가 반복적으로 등장한다. 근골격계는 두 번째로 큰 영역으로, 고령화와 직결된 기능저하·통증·재건 수요와 연결된다.
근감소증·노쇠 관련 연구는 1건으로 비중은 작다. 그러나 골절, 골관절염, 회전근개 질환, 전두측두치매 등을 포함하면 고령 인구와 밀접한 질환군이 상당한 비중을 차지한다.
7. 치료기술 및 세포원별 특징
| 치료기술/세포원 | 주요 적용 분야 | 특징 |
|---|---|---|
| 자가 SVF/지방유래 세포 | 근골격계, 성형·재건, 조기난소부전, 치루 | 저위험 또는 중위험 연구에 많이 분포 |
| 자가 골수유래 세포/BMAC | 심혈관, 골절, 자궁내 유착, 간경변 | 비교적 오래 사용된 자가세포 기반 접근 |
| 동종 제대/탯줄유래 MSC | 근골격계, 신경계, 희귀질환, 호흡기 | 고위험 연구로 분류되는 경우가 많음 |
| iPSC 유래 세포 | 무릎 골관절염, 말초동맥질환 | 차세대 세포치료 플랫폼. 고위험 연구 중심 |
| NK 세포 | 췌장암, 폐암, 간암, 교모세포종 | 항암 면역세포치료의 주요 축 |
| TIL | 흑색종, 난소암 | 종양특이 면역세포치료로 고형암에서 사용 |
| CAR-T | 백혈병, 림프종, SLE | 대부분 고위험 유전자치료로 분류 |
| 수지상세포/DC | 췌장암 | 암 백신 및 면역관문억제제 병용 전략 |
| 조직공학/바이오프린팅 | 직장염, 장염, 치루, 기관 재생 | 조직 손상·재건 중심 |
기술 플랫폼은 세 가지 축으로 정리된다. 첫째, 자가 SVF와 골수유래 세포를 활용한 저위험·중위험 재생치료. 둘째, NK·TIL·CAR-T·CIK·수지상세포 등 면역세포 기반 항암치료. 셋째, iPSC·동종 MSC·유전자 조작 세포·바이오프린팅 등 고위험 첨단 플랫폼.
8. 병용요법의 증가
암 영역에서는 단순 세포 투여보다 기존 표준치료와의 병용 연구가 두드러진다.
| 병용 유형 | 예시 질환 | 해석 |
|---|---|---|
| 면역세포 + 항암화학요법 | 교모세포종, 췌장암, 간암 | 기존 항암치료의 반응률 또는 지속효과 보완 목적 |
| 면역세포 + 방사선치료 | 교모세포종 | 표준 항암방사선치료와 병합 |
| 수지상세포 + 면역관문억제제 | 전이성 췌장암 | 항암면역반응 증강 목적 |
| CAR-T 이후 후속 CAR-T 또는 재치료 | 림프종 | 기존 CAR-T 노출 후 재발·불응 환자 대상 |
| 세포치료 + 수술 | 회전근개 파열, 척추유합술, 골절 | 수술 후 재생·회복 보조 목적 |
이는 첨단재생의료가 기존 표준치료를 대체하기보다 보완하는 보조적 또는 병합 치료 전략으로 개발되고 있음을 보여준다.
9. 병원분류별 특징
| 병원분류 | 주요 특징 |
|---|---|
| 상급종합병원 | 고위험, 유전자치료, CAR-T, iPSC, 동종세포 연구가 집중 |
| 대학병원/종합병원 | 세포치료, 암, 근골격계, 희귀질환 연구가 혼재 |
| 병원급 전문병원 | 근골격계, 치루, 자가 SVF 등 저위험 연구 중심 |
| 의원급 | 조기난소부전, 당뇨병성 신질환 등 특정 적응증 중심 |
고위험 연구는 서울대병원, 삼성서울병원, 서울아산병원, 세브란스병원, 서울성모병원 등 대형 상급종합병원에 집중되어 있다. 반면 자가 SVF·자가 골수농축액·자가 지방이식 등 저위험 연구는 전문병원과 의원급에서도 일부 수행된다.
이는 첨단재생의료가 고위험 유전자·세포치료 영역에서는 대형병원 중심으로, 자가세포 기반 저위험 영역에서는 더 넓은 의료기관 층위로 확산될 가능성이 있음을 시사한다.
10. 지역별 특징
| 지역 | 주요 기관 및 특징 |
|---|---|
| 서울 | 서울대병원, 서울성모병원, 서울아산병원, 삼성서울병원, 세브란스병원 등 대형 상급종합병원 중심 |
| 경기 | 분당차병원, 분당서울대병원, 국립암센터, 순천향대 부천병원 등 다양한 기관 분포 |
| 인천 | 나은병원, 인하대병원, 국제성모병원 등 근골격계·골절·희귀질환 연구 |
| 전남/광주 | 화순전남대병원, 전남대병원 중심. 암 면역치료와 심혈관 연구 |
| 부산/경남 | 동아대병원, 부산제2항운병원, 양산부산대병원 중심. 암, 치루, 희귀질환 연구 |
| 대전 | 건양대병원의 HER2+ 유방암 유전자치료 연구 |
수도권 집중도가 높으나, 화순전남대병원·전남대병원·동아대병원·양산부산대병원 등 비수도권에서도 암·심혈관·희귀질환 연구가 확인된다.
11. 다기관 연구 현황
원자료에서 명시적으로 2개 이상 기관이 참여한 연구는 6건으로 확인된다.
| 연번 | 적응증 | 실시기관 | 참여기관 수 |
|---|---|---|---|
| 2 | 중등도 이상 아토피피부염 | 분당서울대학교병원/아이디병원 | 2 |
| 7 | 회전근개 부분층 파열 | 서울아산병원/보라매병원 | 2 |
| 26 | 회전근개 대파열 및 광범위 파열 | 고려대 안암병원/보라매병원 | 2 |
| 33 | CD19 양성 B세포 급성림프모구백혈병 | 서울대병원/서울성모병원/서울아산병원/삼성서울병원/세브란스병원 | 5 |
| 40 | 양성종양 절제 후 연부조직 결손 | 서울대병원/성빈센트병원/한양대병원 | 3 |
다기관 연구는 대상자 모집이 어렵거나 결과의 일반화 가능성을 높일 필요가 있는 질환에서 기관 간 협력이 활용되는 양상을 보인다.
12. CRIS 등록 현황
| CRIS 등록 여부 | 건수 | 비율 |
|---|---|---|
| 등록번호 있음 | 45 | 75.0% |
| 미등록 또는 미기재 | 15 | 25.0% |
| 전체 | 60 | 100.0% |
전체 60건 중 45건(75.0%)은 CRIS 등록번호가 기재되어 있다. CRIS 미기재는 연구 투명성 부족으로 단정하기보다, 승인 후 실제 연구 개시까지의 행정적·운영적 시간차 가능성을 함께 고려해야 한다.
13. 주요 교차분석 인사이트
| 교차분석 | 관찰 결과 |
|---|---|
| 재생의료 분류 × 위험도 | 유전자치료는 대부분 고위험. 세포치료는 저위험·중위험·고위험에 모두 분포 |
| 질환군 × 치료기술 | 암은 NK·TIL·CAR-T 등 면역세포 기반, 근골격계는 SVF·MSC·iPSC 유래 연골세포 중심 |
| 병원분류 × 위험도 | 고위험은 상급종합병원 중심, 저위험은 병원·의원급에서도 일부 수행 |
| 연도 × 승인 건수 | 2023년 이후 승인 건수가 크게 늘었다 |
| 치료기술 × 기관 유형 | 자가 SVF·골수농축액은 병원급까지 확장, CAR-T·iPSC는 대형병원 중심 |
| 치료전략 × 표준치료 | 암 연구에서 단독 세포치료보다 항암화학요법·방사선·면역관문억제제 병용이 두드러짐 |
14. 정책적·산업적 시사점
세포치료 중심 성장. 전체 60건 중 42건이 세포치료로, 줄기세포·면역세포·골수유래·지방유래 세포 등 다양한 플랫폼이 병존한다.
암·혈액암 연구가 최대 비중. CAR-T·NK·TIL·CIK·수지상세포 등 면역세포 기반 치료가 주요 플랫폼이다. 재생치료뿐 아니라 항암 면역치료 영역에서도 첨단재생의료가 활발히 활용된다.
근골격계는 주요 확장 영역. 10건, 전체 16.7%이다. 고령화와 함께 수요가 증가하는 근골격계 기능저하·통증·재건 영역에서 적용 가능성이 확대되고 있다.
고위험 연구는 대형 상급종합병원 집중. CAR-T·iPSC·동종 MSC·유전자 조작 세포치료는 고도의 인프라와 전문인력이 필요하기 때문에 대형병원 중심으로 수행된다.
저위험 자가세포 연구는 전문병원·의원급으로 확장 가능. 자가 SVF·골수농축액·지방이식은 상급종합병원뿐 아니라 전문병원·병원급·의원급에서도 수행된다.
병용요법이 향후 주요 연구 전략. 암 영역에서 첨단재생의료는 기존 표준치료를 대체하기보다 보완하는 방향으로 임상적 가치를 검증하고 있다.
15. 보고서 해석 시 주의점
| 제한점 | 설명 |
|---|---|
| 연구계획 기준 분석 | 실제 환자 모집 여부, 연구 완료 여부, 결과 발표 여부는 반영하지 않았다 |
| 기관분류의 한계 | 병원분류는 기관명에 기반한 실무적 분류이며, 공식 지정 현황은 별도 확인이 필요하다 |
| 질환군 분류의 주관성 | 일부 연구는 여러 범주에 걸쳐 있어 주된 적응증 기준으로 분류하였다 |
| CRIS 해석 제한 | CRIS 미기재는 미등록·등록 지연·자료 업데이트 전 상태 등 여러 가능성이 있다 |
| 효과·안전성 평가 아님 | 치료 효과나 임상적 유효성을 의미하지 않는다 |
16. 결론
2026년 3월 기준 국내 첨단재생의료 임상연구는 세포치료 중심, 암·혈액암 중심, 대형 상급종합병원 중심이라는 특징을 보인다. 세포치료 42건, 암·혈액암 20건, 고위험·중위험 각 24건이 그 구조를 요약한다.
기술 플랫폼 측면에서 자가세포 기반 저위험 재생치료, NK/TIL/CAR-T 중심 항암 면역세포치료, iPSC·동종 MSC·바이오프린팅 기반 고위험 첨단치료가 병존하고 있다. 암 영역에서는 첨단재생의료가 기존 표준치료와 병용되는 방향으로 발전하고 있어, 재생의료가 기존 치료체계를 보완·강화하는 임상 전략으로 자리 잡고 있음을 시사한다.
이 자료는 국내 첨단재생의료 임상연구가 어떤 질환군, 어떤 기술 플랫폼, 어떤 병원 생태계를 중심으로 발전하고 있는지를 보여주는 초기 생태계 지표로 활용될 수 있다. 향후에는 실제 환자 모집 현황, 연구 완료 여부, 결과 발표 여부, 안전성 보고, 상용화 가능성까지 연계하여 분석할 필요가 있다.