Laromestrocel — 경증 알츠하이머병 동종 골수 MSC Phase 2a
ARIA(아밀로이드 관련 영상 이상) 없음. 9개월 시점 인지·뇌위축 완화 신호 관찰.
| Trial ID | NCT05233774 ↗ |
|---|---|
| Sponsor | Longeveron · USA |
| Cell Source | 골수 중간엽줄기세포 (BM-MSC) · allogeneic |
| Indication | 알츠하이머병 · Alzheimer's Disease |
| Phase | PHASE 2A |
| Status | COMPLETED |
| Delivery Route | 정맥주입 (IV) |
| Enrollment | 49 |
| Publication | Nature Medicine 2025 · DOI ↗ |
임상 디자인
미국 10개 센터에서 실시된 무작위 이중맹검 위약대조 병행군 연구. 경증 알츠하이머병 환자 49명을 4개 군에 1:1:1:1로 무작위 배정했다.
- 1군 (n=12): 위약 4회 월간 주입
- 2군 (n=13): 2,500만 세포 1회 + 위약 3회
- 3군 (n=13): 2,500만 세포 4회 월간 주입
- 4군 (n=11): 1억 세포 4회 월간 주입
주요 결과
1차 평가지표(안전성) 충족. 주입 후 4주 이내 치료 관련 중대 이상반응 발생률은 모든 군에서 유사했고(0–9.1%), 주입 관련 반응·과민반응·아밀로이드 관련 영상 이상(ARIA)은 보고되지 않았다.
탐색적 효능 지표에서 39주 시점 임상평가가 위약 대비 개선되었으며, 9개월 시점 인지 저하와 뇌 위축의 영향을 줄일 가능성이 시사되었다.
임상적 의의
이 결과가 주목받는 핵심 이유는 ARIA 부재다. 현재 승인된 항-아밀로이드 항체 치료제(레카네맙·도나네맙)는 ARIA 부작용으로 환자군이 제한된다. ApoE4 호모접합체나 항응고제 복용 환자처럼 ARIA 위험이 높아 항체 치료가 어려운 환자에게 MSC가 보완·대체 옵션이 될 가능성이 열렸다.
또한 이번 연구는 세포 자체가 BBB를 통과하지 않는다는 통념에도 불구하고 정맥 주입만으로 인지·뇌위축 신호가 관찰됐다는 점이 중요하다. 이는 MSC의 직접 분화보다는 분비체(secretome) 또는 엑소좀 매개의 원격 신경보호·항염 효과가 작동했을 가능성을 강하게 시사한다.
한국 도입 관점
식약처는 동종 MSC를 첨단재생바이오법(첨바법)에 따라 첨단바이오의약품으로 분류한다. 정맥주입 방식이라 의료기관 도입 진입장벽이 낮다는 장점이 있다. 다만 다회 투여(월 1회 × 4회) 프로토콜의 비용 구조와 보험 급여 가능성이 도입 실현의 핵심 변수다.
후속 시험
Phase 3로의 진행 여부는 2025년 말 기준 발표되지 않았으나, 안전성·효능 신호를 모두 확보한 만큼 확장 임상이 자연스러운 수순으로 보인다.