Clinical Archive · 알츠하이머병 · PHASE 1

NSC-EVs — экзосомы нейральных стволовых клеток при раннем Альцгеймере, фаза 1

Trial ID NCT07554872 ↗
Sponsor Shanghai Mental Health Center · China
Cell Source 신경줄기세포 (NSC) · allogeneic
Indication 알츠하이머병 · Alzheimer's Disease
Phase PHASE 1
Status NOT-YET-RECRUITING
Delivery Route интраназальное введение
Enrollment 9
Publication

Дизайн исследования

Это открытое одноцентровое клиническое исследование фазы I, оценивающее безопасность, переносимость и предварительную эффективность экзосом, производных нейральных стволовых клеток (NSC-EVs), у пациентов с умеренной и тяжёлой формами болезни Альцгеймера с ранним началом.

Девять участников распределяются в три группы с нарастающей частотой введения: один раз в три дня, через день и ежедневно; все группы получают лечение в течение 28 дней. Последующее наблюдение проводится через 4, 8 и 24 недели после завершения лечения.

Первичная конечная точка — нежелательные явления, связанные с лечением, и лабораторные отклонения. Вторичные конечные точки включают изменения по Китайскому краткому опроснику психического состояния, шкале выраженных нарушений (SIB), нейропсихиатрическому опроснику (NPI) и шкале гериатрической депрессии (GDS).

Клиническое значение

В данном исследовании при болезни Альцгеймера используются экзосомы нейральных стволовых клеток, а не сами клетки. В неврологических заболеваниях трансплантация клеток сопряжена со значительными проблемами безопасности, приживления и контроля локализации, поэтому бесклеточная терапия на основе клеточных ВВ рассматривается как потенциальная альтернатива.

Интраназальный путь введения также заслуживает внимания. При патологии ЦНС он изучается как менее инвазивный маршрут с возможностью прямой доставки в мозг.

Причины, по которым NSC-EVs привлекают внимание:

  • ВВ нейральных стволовых клеток — клеточный материал, специфичный для неврологического контекста
  • Бесклеточный терапевтический подход — потенциально меньшая нагрузка на безопасность по сравнению с трансплантацией клеток
  • Интраназальное введение — неинвазивный путь, нацеленный на доставку в ЦНС
  • Показание — болезнь Альцгеймера — нейродегенеративное заболевание с ограниченными терапевтическими опциями

Ограничения и дискуссия

При числе участников всего 9 и открытом дизайне возможности оценки эффективности крайне ограничены. Клиническая динамика болезни Альцгеймера подвержена значительной естественной вариабельности, поэтому необходимы последующие контролируемые исследования. Состав NSC-EVs, биологическая активность, способность проникать через гематоэнцефалический барьер и безопасность повторного введения — ключевые вопросы, требующие решения.

alzheimers nsc exosomes intranasal phase-1 early-onset