临床档案 · Alzheimer's Disease
· PHASE 1
NSC-EVs — 神经干细胞来源外泌体治疗早发型阿尔茨海默病 1期临床
—
| 试验编号 | NCT07554872 ↗ |
|---|---|
| 申办方 | Shanghai Mental Health Center · China |
| 细胞来源 | Neural Stem Cell · allogeneic |
| 适应症 | Alzheimer's Disease |
| 阶段 | PHASE 1 |
| 状态 | NOT-YET-RECRUITING |
| 给药途径 | 鼻腔给药 |
| 入组人数 | 9 |
| 发表文献 | — |
试验设计
本研究是一项开放标签、单中心1期临床试验，评估神经干细胞来源外泌体（NSC-EVs）在中重度早发型阿尔茨海默病患者中的安全性、耐受性及初步有效性。
共9名受试者被纳入三个给药频率递增组，分别接受每3天1次、隔日1次或每日1次的治疗，各组均持续治疗28天。治疗结束后分别于第4、8、24周进行随访。
主要评估终点为治疗相关不良事件及实验室检查异常。次要评估终点包括中文版简易智力状态检查（MMSE）、严重损害量表（SIB）、神经精神量表（NPI）及老年抑郁量表（GDS）的变化。
临床意义
本研究采用神经干细胞来源外泌体而非细胞本身治疗阿尔茨海默病。由于神经系统疾病的细胞移植在安全性、植入及位置控制方面存在较大挑战，基于细胞来源EV的无细胞治疗正作为一种替代方向被探索。
鼻腔给药途径同样值得关注。在中枢神经系统疾病中，鼻腔给药被研究为一种创伤性更低、同时具有潜在脑内递送可能性的给药途径。
NSC-EVs受到关注的原因：
- 神经干细胞来源EV — 针对神经系统疾病的细胞来源物质
- 无细胞治疗策略 — 相比细胞移植可能降低安全性负担
- 鼻腔给药 — 以非侵入性方式靶向中枢神经系统递送
- 阿尔茨海默病适应症 — 治疗选择有限的神经退行性疾病
局限性与讨论
仅9名受试者且为开放标签设计，有效性评估存在较大局限。阿尔茨海默病的临床变化受自然病程和个体差异影响较大，后续仍需对照研究加以验证。NSC-EVs的成分、效力、血脑屏障穿透能力及重复给药安全性，均是亟待解答的核心问题。