hUCMSC-EVs — внеклеточные везикулы МСК пуповины при интерстициальном заболевании лёгких, фаза 1
—
| Trial ID | NCT07570836 ↗ |
|---|---|
| Sponsor | Shanghai Zhongshan Hospital · China |
| Cell Source | 제대 중간엽줄기세포 (UC-MSC) · allogeneic |
| Indication | interstitial-lung-disease |
| Phase | PHASE 1 |
| Status | NOT-YET-RECRUITING |
| Delivery Route | небулайзерная ингаляция |
| Enrollment | 24 |
| Publication | — |
Дизайн исследования
Это поисковое рандомизированное одиночное слепое плацебо-контролируемое многодозовое исследование фазы 1 с эскалацией дозы, оценивающее безопасность и предварительную эффективность внеклеточных везикул, полученных из МСК пуповины человека (hUCMSC-EVs), у пациентов с интерстициальным заболеванием лёгких.
Участники последовательно включаются в три когорты с нарастающей дозой: низкой, средней и высокой. В каждой когорте планируется 8 участников, рандомизируемых в соотношении 3:1 к hUCMSC-EVs или плацебо (физиологический раствор).
Первичная конечная точка — частота и тяжесть нежелательных явлений с момента первого введения до 12 недель. Вторичные конечные точки включают изменения ФЖЕЛ, DLCO, дистанции в тесте шестиминутной ходьбы и SGRQ.
Клиническое значение
Данное исследование отражает расширение лёгочной регенеративной медицины от прямого введения МСК к бесклеточной терапии на основе МСК-производных внеклеточных везикул. Показательно, что в рамках одного и того же показания — интерстициального заболевания лёгких — параллельно появляются исследования инъекционных МСК пуповины и ингаляционных hUCMSC-EVs.
Причины, по которым hUCMSC-EVs привлекают внимание:
- Бесклеточная терапия — МСК-производные ВВ вместо клеток
- Специфичный для лёгких путь введения — небулайзерная ингаляция вместо внутривенной инфузии
- Функциональные показатели результата — дистанция шестиминутной ходьбы наряду с ФЖЕЛ и DLCO
- Плацебо-контролируемый дизайн — сравнение с физиологическим раствором
Ограничения и дискуссия
Как исследование фазы 1, оно не позволяет акцентировать терапевтическую эффективность. Стандартизация производства ВВ, характеристика частиц, оценка биологической активности и межсерийная воспроизводимость остаются нерешёнными задачами. Кроме того, методология оценки интрапульмональной биодистрибуции и продолжительности биологической активности ингалируемых ВВ является важным методологическим вопросом.