临床档案
· PHASE 1
hUCMSC-EVs — 脐带MSC来源细胞外囊泡治疗间质性肺疾病 1期临床
—
| 试验编号 | NCT07570836 ↗ |
|---|---|
| 申办方 | Shanghai Zhongshan Hospital · China |
| 细胞来源 | Umbilical Cord MSC · allogeneic |
| 适应症 | interstitial-lung-disease |
| 阶段 | PHASE 1 |
| 状态 | NOT-YET-RECRUITING |
| 给药途径 | 雾化吸入 |
| 入组人数 | 24 |
| 发表文献 | — |
试验设计
本研究是一项探索性、随机、单盲、安慰剂对照、多剂量、剂量递增1期临床试验，旨在评估人脐带间充质干细胞来源细胞外囊泡（hUCMSC-EVs）在间质性肺疾病患者中的安全性与初步有效性。
受试者依次纳入低、中、高三个剂量队列，每个队列计划入组8名受试者，队列内按3:1比例随机分配至hUCMSC-EVs组或生理盐水安慰剂组。
主要评估终点为首次给药至12周内不良事件的发生率和严重程度。次要评估终点包括FVC、DLCO、6分钟步行距离及SGRQ的变化。
临床意义
本研究体现了肺疾病再生医学从直接输注MSC细胞向基于MSC来源细胞外囊泡的无细胞治疗拓展的趋势。值得注意的是，在同一适应症——间质性肺疾病——领域，脐带来源MSC注射剂研究与hUCMSC-EVs吸入研究正在并行出现。
hUCMSC-EVs受到关注的原因：
- 无细胞治疗 — 利用MSC来源EV而非细胞本身
- 肺疾病特异性给药途径 — 雾化吸入而非静脉输注
- 纳入功能性结局指标 — 除FVC和DLCO外，还包括6分钟步行距离
- 安慰剂对照设计 — 与生理盐水安慰剂比较
局限性与讨论
作为1期研究，尚不宜强调治疗效果。EV的生产标准化、粒子特性表征、效力评估及批间一致性仍是尚待解决的重要问题。此外，如何评估吸入给药后EV在肺组织内的分布及生物学活性持续时间，也是重要的方法学议题。