NouvNeu001 — дофаминергические клетки-предшественники при болезни Паркинсона, фаза 1/2
—
| Trial ID | NCT07102342 ↗ |
|---|---|
| Sponsor | iRegene Therapeutics Co., Ltd. · China |
| Cell Source | dopaminergic-progenitor · allogeneic |
| Indication | 파킨슨병 · Parkinson's Disease |
| Phase | PHASE 1 2 |
| Status | RECRUITING |
| Delivery Route | внутримозговая трансплантация клеток |
| Enrollment | 5 |
| Publication | — |
Дизайн исследования
NouvNeu001 — исследование фазы 1/2, оценивающее безопасность, переносимость, выполнимость и предварительную эффективность внутримозгового введения дофаминергических клеток-предшественников человека у пациентов с болезнью Паркинсона. Число участников крайне мало — 5 человек. Первичные конечные точки — нежелательные явления и серьёзные нежелательные явления. В качестве вторичных конечных точек включено изменение MDS-UPDRS (части I–IV).
Клиническое значение
Потеря дофаминергических нейронов является одним из ключевых патологических процессов при болезни Паркинсона. Подход, направленный на восстановление нарушенной функции нервной системы посредством введения дофаминергических клеток-предшественников, имеет важное значение в области нейрорегенерации. Исследование пока не нацелено на подтверждение эффективности, однако отражает расширение сферы применения терапий на основе iPSC и клеток-предшественников на неврологические заболевания.
Причины, по которым NouvNeu001 привлекает внимание:
- Заболевание-специфичная клеточная терапия — дофаминергические клетки-предшественники непосредственно связаны с патологией болезни Паркинсона
- Нейрорегенеративный подход — изучение возможности функционального восстановления, а не только симптоматического контроля
- Необходимость длительного наблюдения — оценка приживления, аберрантной пролиферации и изменений двигательной функции
- Ранняя клиническая фаза — основная цель — подтверждение безопасности и выполнимости
Ограничения и дискуссия
При числе участников всего 5 человек делать выводы об эффективности лечения преждевременно. Приживление клеток, долгосрочная безопасность, дискинезия и возможность неопластической трансформации должны отслеживаться в рамках длительного наблюдения. Полноценная клиническая оценка болезни Паркинсона требует также анализа ходьбы, равновесия, риска падений и функционального статуса в повседневной жизни — не только показателей MDS-UPDRS.