临床档案 · Parkinson's Disease
· PHASE 1 2
NouvNeu001 — 人多巴胺能前体细胞治疗帕金森病神经再生 1/2期临床
—
| 试验编号 | NCT07102342 ↗ |
|---|---|
| 申办方 | iRegene Therapeutics Co., Ltd. · China |
| 细胞来源 | dopaminergic-progenitor · allogeneic |
| 适应症 | Parkinson's Disease |
| 阶段 | PHASE 1 2 |
| 状态 | RECRUITING |
| 给药途径 | 脑内细胞移植 |
| 入组人数 | 5 |
| 发表文献 | — |
试验设计
NouvNeu001是一项1/2期研究，评估人多巴胺能前体细胞脑内移植在帕金森病患者中的安全性、耐受性、可行性及初步有效性。入组人数极少，仅5例。主要评估指标为不良事件及严重不良事件。次要评估指标包括MDS-UPDRS第I–IV部分评分的变化。
临床意义
多巴胺能神经元的丢失是帕金森病的核心病理特征之一。通过给予多巴胺能前体细胞以恢复受损神经系统功能的研究方向，在神经再生领域具有重要意义。本研究尚未达到确认疗效的阶段，但体现了iPSC及前体细胞疗法向神经系统疾病领域拓展的趋势。
NouvNeu001受到关注的原因：
- 疾病特异性细胞治疗 — 多巴胺能前体细胞与帕金森病病理直接相关
- 神经再生策略 — 探索超越症状控制、实现功能恢复的可能性
- 需要长期随访 — 观察细胞植入、异常增殖及运动功能变化
- 早期临床阶段 — 安全性与可行性确认是核心目标
局限性与讨论
由于入组仅5例，现阶段尚不能对治疗效果作出判断。细胞植入情况、长期安全性、运动障碍及肿瘤性变化风险，均需长期观察方可明确。帕金森病的临床价值评估还应涵盖步态、平衡、跌倒风险及日常生活功能变化，而不仅限于MDS-UPDRS评分。