临床档案 · Spinal Cord Injury
· PHASE 1
脐带华通氏胶来源间充质干细胞治疗慢性完全性脊髓损伤 I期研究——Kaplan等
评估慢性完全性脊髓损伤患者鞘内注射脐带华通氏胶来源间充质干细胞的安全性及运动功能变化。
| 试验编号 | NCT05152290 ↗ |
|---|---|
| 申办方 | Stem Cell of America · USA |
| 细胞来源 | Wharton's Jelly MSC · allogeneic |
| 适应症 | Spinal Cord Injury |
| 阶段 | PHASE 1 |
| 状态 | ACTIVE |
| 给药途径 | intrathecal |
| 入组人数 | 10 |
| 发表文献 | — |
试验设计
本试验为I期临床研究，对慢性完全性脊髓损伤患者行鞘内注射脐带华通氏胶来源间充质干细胞（WJ-MSC）。主要终点为安全性；次要终点包括ASIA损伤分级量表变化、运动及感觉功能、自主神经功能、疼痛及痉挛评分变化。
临床意义
慢性脊髓损伤是干细胞治疗领域最具挑战性的适应症之一。损伤急性期，抗炎与神经保护作用具有合理的获益预期；然而随着损伤进入慢性期，神经元死亡趋于完全，胶质瘢痕形成，使再生极为困难。
因此，纳入慢性期患者的决定具有重要意义。一旦安全性得到确认，并观察到哪怕微弱的功能恢复信号，数量庞大且目前缺乏有效治疗的患者群体——即初始损伤已过去相当时间的患者——或将获得新的治疗选择。
WJ-MSC应用于脊髓损伤的理论依据基于以下机制：
- 抗炎与免疫调节作用 — 抑制慢性期持续存在的神经炎症
- 通过分泌组供应神经营养因子 — 包括BDNF、NT-3和GDNF
- 促进血管生成 — 改善损伤部位血流供应
- 调节瘢痕形成 — 部分动物模型中报道了胶质瘢痕减少的临床前证据
局限性
- 即使在临床前模型中，慢性期患者运动功能的有临床意义的恢复仍然有限。
- 鞘内注射为有创操作，固有操作并发症风险。
- 缺乏安慰剂对照，对任何疗效信号的解读均需谨慎。
相关试验
全球范围内超过50项针对脊髓损伤的干细胞试验正在进行，采用的细胞来源包括骨髓间充质干细胞、神经干细胞（NSC）和嗅觉鞘细胞（OEC）。WJ-MSC是进入该治疗领域相对较晚的细胞来源。