韩国先进再生医学临床研究授权统计报告
截至2026年3月60项案例分析——细胞治疗为主，肿瘤领域居首，高度集中于主要三级医院
1. 分析概述
本报告基于”先进再生医学研究计划授权与批准现状（截至2026年3月）”中收录的60项研究计划，对韩国先进再生医学临床研究的分布及结构特征进行描述性统计汇总。分析项目包括研究计划名称、实施机构、再生医学分类、风险等级、审查/批准日期、CRIS注册号、目标疾病及治疗技术。
本报告不评估个别治疗方案的有效性或安全性。其目的在于通过整理已获授权或批准的研究计划的疾病群体、治疗技术、机构类型、风险等级及地理分布，了解韩国先进再生医学临床研究生态系统的现状。
2. 总体概况
| 项目 | 结果 |
|---|---|
| 研究计划总数 | 60 |
| 参考日期 | 2026年3月 |
| 最多的再生医学分类 | 细胞治疗：42项 |
| 最多的风险等级 | 高风险：24项，中风险：24项 |
| 最多的疾病群体 | 癌症/血液恶性肿瘤：20项 |
| 第二大疾病群体 | 肌肉骨骼：10项 |
| 明确多机构研究 | 6项 |
| 有CRIS注册号的研究 | 45项 |
| 无CRIS注册的研究 | 15项 |
总体而言，韩国先进再生医学临床研究呈现以细胞治疗为中心、以癌症/血液恶性肿瘤为中心、以主要三级医院为中心的结构。与此同时，应用范围正向肌肉骨骼、自身免疫、罕见病、神经系统、组织重建和年龄相关疾病领域扩展。
3. 年度批准趋势
| 批准年份 | 案例数 | 占比 |
|---|---|---|
| 2021 | 3 | 5.0% |
| 2022 | 7 | 11.7% |
| 2023 | 16 | 26.7% |
| 2024 | 15 | 25.0% |
| 2025 | 16 | 26.7% |
| 2026 | 3 | 5.0% |
| 合计 | 60 | 100.0% |
2023年以来批准数量明显增加。 2023年16项，2024年15项，2025年16项，过去三年共47项，占总数60项的大部分。这表明韩国先进再生医学临床研究已超越监管实施初期阶段，正向实际研究批准和开展阶段扩展。
由于2026年数据仅覆盖3月以前，与全年趋势的直接比较存在困难。然而，三个月内已批准3项，累计总数可能继续增长。
4. 按再生医学分类分布
| 分类 | 案例数 | 占比 |
|---|---|---|
| 细胞治疗 | 42 | 70.0% |
| 基因治疗 | 8 | 13.3% |
| 组织工程 | 5 | 8.3% |
| 融合/组合 | 5 | 8.3% |
| 合计 | 60 | 100.0% |
细胞治疗占总数70.0%。 基因治疗8项（13.3%），大多数涉及CAR-T或基因工程细胞治疗。组织工程和融合/组合研究各5项，主要出现在需要结构性组织修复或重建的疾病中，如放射性直肠炎、白塞病肠炎、复杂肛瘘、软组织缺损和气管再生。
5. 按风险等级分布
| 风险等级 | 案例数 | 占比 |
|---|---|---|
| 高风险 | 24 | 40.0% |
| 中风险 | 24 | 40.0% |
| 低风险 | 12 | 20.0% |
| 合计 | 60 | 100.0% |
高风险和中风险研究各24项，持平。 高风险研究包括CAR-T、iPSC来源细胞、同种异体干细胞、基因工程细胞和生物打印。低风险研究通常涉及自体细胞或有限操作的治疗技术，如自体SVF、自体骨髓浓缩物和自体脂肪移植。
6. 按疾病群体分布
| 疾病群体 | 案例数 | 占比 | 代表性适应症 |
|---|---|---|---|
| 癌症/血液恶性肿瘤 | 20 | 33.3% | 胶质母细胞瘤、胰腺癌、乳腺癌、胃癌、淋巴瘤、白血病 |
| 肌肉骨骼 | 10 | 16.7% | 膝骨关节炎、肩袖撕裂、脊柱融合、股骨头缺血性坏死、骨折 |
| 罕见病/儿科/新生儿疾病 | 5 | 8.3% | 儿童早衰症、成骨不全症、极早产儿肺动脉高压 |
| 胃肠/肠道疾病 | 5 | 8.3% | 放射性直肠炎、白塞病肠炎、复杂肛瘘、肝硬化 |
| 自身免疫/免疫疾病 | 4 | 6.7% | 干燥综合征、系统性红斑狼疮、特应性皮炎 |
| 心血管/血管疾病 | 3 | 5.0% | 心肌梗死、扩张型心肌病、外周动脉病 |
| 感染/移植相关 | 3 | 5.0% | CMV视网膜炎、长期新冠（SARS-CoV-2）、造血干细胞移植后感染 |
| 神经系统疾病 | 2 | 3.3% | 脊髓损伤、额颞叶痴呆 |
| 女性健康/生殖医学 | 2 | 3.3% | 卵巢早衰、宫腔粘连 |
| 整形/重建/组织缺损 | 2 | 3.3% | 眼球内陷症、软组织缺损 |
| 肌少症/衰弱相关 | 1 | 1.7% | 年龄相关肌少症 |
| 其他 | 3 | 5.0% | 糖尿病肾病、糖尿病足溃疡、气管再生 |
| 合计 | 60 | 100.0% |
癌症和血液恶性肿瘤以33.3%的最大比例居首。 NK细胞、TIL、CAR-T、树突细胞和CIK细胞等免疫细胞为基础的治疗反复出现。肌肉骨骼疾病是第二大领域，与人口老龄化带来的功能恢复、疼痛管理和重建需求密切相关。
肌少症/衰弱相关研究仅1项。然而，若将骨折、骨关节炎、肩袖疾病和额颞叶痴呆一并纳入，与老年人群密切相关的疾病群体占据相当大的比例。
7. 按治疗技术和细胞来源的特征
| 治疗技术/细胞来源 | 主要应用领域 | 特点 |
|---|---|---|
| 自体SVF/脂肪来源细胞 | 肌肉骨骼、整形重建、卵巢早衰、肛瘘 | 多被分类为低风险或中风险 |
| 自体骨髓来源细胞/BMAC | 心血管、骨折、宫腔粘连、肝硬化 | 相对成熟的自体细胞方法 |
| 同种异体脐带来源MSC | 肌肉骨骼、神经系统、罕见病、呼吸 | 多被分类为高风险 |
| iPSC来源细胞 | 膝骨关节炎、外周动脉病 | 下一代细胞治疗平台；主要为高风险 |
| NK细胞 | 胰腺癌、肺癌、肝癌、胶质母细胞瘤 | 抗癌免疫细胞治疗的主要支柱 |
| TIL | 黑色素瘤、卵巢癌 | 用于实体肿瘤的肿瘤特异性免疫细胞治疗 |
| CAR-T | 白血病、淋巴瘤、系统性红斑狼疮 | 多被分类为高风险基因治疗 |
| 树突细胞/DC | 胰腺癌 | 癌症疫苗及与免疫检查点抑制剂的联合策略 |
| 组织工程/生物打印 | 直肠炎、肠炎、肛瘘、气管再生 | 聚焦于组织损伤和重建 |
技术平台可组织为三条主线。第一，使用自体SVF和骨髓来源细胞的低风险和中风险再生治疗。 第二，使用NK细胞、TIL、CAR-T、CIK细胞和树突细胞的免疫细胞为基础的抗癌治疗。 第三，包括iPSC、同种异体MSC、基因工程细胞和生物打印在内的高风险先进平台。
8. 联合治疗的增加
在肿瘤领域，与现有标准治疗的联合研究比单纯细胞输注更为突出。
| 联合类型 | 示例疾病 | 解读 |
|---|---|---|
| 免疫细胞+化疗 | 胶质母细胞瘤、胰腺癌、肝癌 | 旨在补充现有化疗的应答率或持久性 |
| 免疫细胞+放射治疗 | 胶质母细胞瘤 | 与标准放化疗联合 |
| 树突细胞+免疫检查点抑制剂 | 转移性胰腺癌 | 旨在增强抗肿瘤免疫反应 |
| CAR-T后序贯CAR-T或再治疗 | 淋巴瘤 | 针对既往CAR-T后复发或难治患者 |
| 细胞治疗+手术 | 肩袖撕裂、脊柱融合、骨折 | 旨在支持术后再生和恢复 |
这表明肿瘤领域的先进再生医学正作为补充现有标准治疗而非取代的联合或辅助治疗策略得到开发。
9. 按医院分类的特征
| 医院分类 | 主要特点 |
|---|---|
| 三级综合医院 | 高风险、基因治疗、CAR-T、iPSC和同种异体细胞研究的集中地 |
| 大学附属医院/综合医院 | 细胞治疗、肿瘤、肌肉骨骼和罕见病研究的混合 |
| 专科医院 | 聚焦于肌肉骨骼、肛瘘和自体SVF等低风险研究 |
| 诊所 | 聚焦于卵巢早衰和糖尿病肾病等特定适应症 |
高风险研究集中在首尔大学医院、三星首尔医院、首尔峨山医院、延世大学附属医院和首尔圣玛丽医院等主要三级医院。相比之下，使用自体SVF、自体骨髓浓缩物和自体脂肪移植的低风险研究也在部分专科医院和诊所开展。
这表明先进再生医学可能形成高风险基因和细胞治疗集中于大型医院，而自体细胞为基础的低风险治疗有潜力扩展至更广泛医疗机构的结构。
10. 地理特征
| 地区 | 主要机构和特点 |
|---|---|
| 首尔 | 以首尔大学医院、首尔圣玛丽医院、首尔峨山医院、三星首尔医院和延世大学附属医院为核心的主要三级医院 |
| 京畿道 | CHA盆唐医疗中心、首尔大学盆唐医院、国立癌症中心和顺天乡大学富川医院等多样化机构分布 |
| 仁川 | 内恩医院、仁荷大学医院、国际圣玛丽医院——肌肉骨骼、骨折和罕见病研究 |
| 全罗南道/光州 | 以华顺全南大学医院和全南大学医院为核心——癌症免疫治疗和心血管研究 |
| 釜山/庆尚南道 | 以东亚大学医院、釜山港第二医院和梁山釜山大学医院为核心——癌症、肛瘘和罕见病研究 |
| 大田 | 建阳大学医院的HER2+乳腺癌基因治疗研究 |
首都圈集中度高，但在华顺全南大学医院、全南大学医院、东亚大学医院和梁山釜山大学医院等非首都圈机构也确认有癌症、心血管和罕见病研究。
11. 多机构研究概述
来源数据明确了6项涉及两家及以上机构的研究。
| 编号 | 适应症 | 实施机构 | 机构数 |
|---|---|---|---|
| 2 | 中至重度特应性皮炎 | 首尔大学盆唐医院 / ID医院 | 2 |
| 7 | 部分厚度肩袖撕裂 | 首尔峨山医院 / 博拉梅医院 | 2 |
| 26 | 大型及巨大肩袖撕裂 | 高丽大学安岩医院 / 博拉梅医院 | 2 |
| 33 | CD19阳性B细胞急性淋巴细胞白血病 | 首尔大学医院/首尔圣玛丽医院/首尔峨山医院/三星首尔医院/延世大学附属医院 | 5 |
| 40 | 良性肿瘤切除后软组织缺损 | 首尔大学医院/圣文森特医院/汉阳大学医院 | 3 |
多机构研究反映了在受试者招募困难或需要改善结果可推广性的疾病中使用跨机构合作的模式。
12. CRIS注册状态
| CRIS注册 | 案例数 | 占比 |
|---|---|---|
| 已注册（提供编号） | 45 | 75.0% |
| 未注册或未说明 | 15 | 25.0% |
| 合计 | 60 | 100.0% |
60项中45项（75.0%）记录了CRIS注册号。 对于CRIS登记缺失，不应简单得出缺乏研究透明度的结论，还需考虑批准与实际研究启动之间存在行政或操作时间滞后的可能性。
13. 关键交叉分析洞察
| 交叉分析 | 观察发现 |
|---|---|
| 再生医学分类×风险等级 | 基因治疗大多为高风险；细胞治疗分布于低、中、高风险类别 |
| 疾病群体×治疗技术 | 癌症主要使用免疫细胞治疗（NK、TIL、CAR-T）；肌肉骨骼主要使用SVF、MSC和iPSC来源软骨细胞 |
| 医院分类×风险等级 | 高风险集中在三级医院；低风险部分在医院和诊所开展 |
| 年份×批准数量 | 2023年以来批准数量显著增加 |
| 治疗技术×机构类型 | 自体SVF和骨髓浓缩物延伸至医院级机构；CAR-T和iPSC集中在大型医院 |
| 治疗策略×标准治疗 | 在肿瘤领域，与化疗、放疗和免疫检查点抑制剂的联合比单纯细胞治疗更突出 |
14. 政策与产业含义
以细胞治疗为中心的增长。 60项中42项为细胞治疗，干细胞、免疫细胞、骨髓来源和脂肪来源细胞等多种平台共存。
癌症和血液恶性肿瘤研究占比最大。 CAR-T、NK细胞、TIL、CIK细胞和树突细胞等免疫细胞治疗是主要平台。先进再生医学不仅在再生治疗领域，也在抗癌免疫治疗领域积极应用。
肌肉骨骼疾病是主要扩展领域。 以10项（占总数16.7%）的规模，应用范围在随人口老龄化需求增加的肌肉骨骼功能下降、疼痛和重建领域持续扩大。
高风险研究集中在主要三级医院。 CAR-T、iPSC、同种异体MSC和基因工程细胞治疗需要先进基础设施和专业人员，因此主要在大型医院开展。
低风险自体细胞研究可扩展至专科医院和诊所。 自体SVF、骨髓浓缩物和脂肪移植不仅在三级医院，也在专科医院、综合医院和诊所开展。
联合治疗将是未来重要研究策略。 在肿瘤领域，先进再生医学正在以补充而非取代现有标准治疗的方向验证其临床价值。
15. 解读本报告的注意事项
| 局限性 | 说明 |
|---|---|
| 基于研究计划的分析 | 未反映实际患者招募、研究完成和结果发表情况 |
| 机构分类的局限性 | 医院分类是基于机构名称的实用分类；正式指定状态需另行核实 |
| 疾病群体分类的主观性 | 部分研究跨越多个类别；分类基于主要适应症 |
| CRIS解读的局限性 | CRIS登记缺失可能反映未注册、延迟注册或数据尚未更新 |
| 非疗效或安全性评估 | 不暗示治疗有效性或临床有效性 |
16. 结论
截至2026年3月，韩国先进再生医学临床研究呈现以细胞治疗为中心、以癌症/血液恶性肿瘤为中心、以主要三级医院为中心的结构。42项细胞治疗、20项癌症/血液恶性肿瘤以及高风险和中风险各24项的数字概括了这一结构。
在技术平台方面，三种方法并存：自体细胞为基础的低风险再生治疗；以NK/TIL/CAR-T为中心的抗癌免疫细胞治疗；以及基于iPSC、同种异体MSC和生物打印的高风险先进治疗。在肿瘤领域，先进再生医学正演变为与现有标准治疗联合，表明再生医学正作为补充和强化现有治疗范式的临床策略确立自身地位。
这些数据可作为早期生态系统指标，显示哪些疾病群体、技术平台和医院生态系统推动韩国先进再生医学临床研究的发展。今后应将分析扩展至包括实际患者招募情况、研究完成、结果发表、安全报告和商业化前景。