日本再生医学临床实践与产品开发描述性统计报告
截至2026年3月31日6,770项提供计划分析——98.8%为治疗目的，第三类占主导，PMDA新增16项试验通知
1. 分析概述与先进再生医学的意义
先进再生医学涵盖使用人类细胞再生或恢复身体结构与功能、或治疗疾病的细胞治疗、基因治疗和组织工程。它在为缺乏其他治疗选择的严重病症、罕见病和难治性疾病患者提供新治疗选择方面具有变革性价值。韩国《先进再生生命科学法》第4条规定了国家确保患者不论其社会经济地位均可便捷获取此类技术的义务。
本报告从描述性统计角度，分析受日本《再生医学安全性保障法》（以下简称”安全法”）和《确保医药品、医疗器械等的品质、有效性和安全性的相关法律》（以下简称”PMD法”）管辖的临床实践和治疗格局。日本经2014年监管改革后实行风险分级通知和受理制度，本报告反映了截至2026年3月31日的最新统计数据，以及2025年2月21日生效的韩国修订法律情况。
2. 总体概况（截至2026年3月31日）
日本再生医学生态系统在监管框架内系统管理，医疗机构提供基于细胞的技术，企业提交临床试验计划用于产品开发。
| 项目 | 结果 | 备注 |
|---|---|---|
| 提供计划总数 | 6,770 | 截至2026年3月31日 |
| 治疗（自费诊疗）计划 | 6,686 | 约占总数98.8% |
| 研究计划 | 84 | 主要为第一类和第二类 |
| PMDA处理的细胞首次试验通知 | 16 | 2024财年 |
| PMDA处理的细胞试验故障报告 | 782 | 2024财年 |
日本生态系统最显著的特征是，约98.8%的提供计划以”治疗（自费诊疗）”而非研究为目的提交和受理。这表明再生医学技术正在监管框架内作为临床操作积极提供。
3. 监管背景与历史沿革
3.1. 日本”再生医学三法”背景
2012年山中伸弥教授荣获诺贝尔奖时，日本在商业化方面落后于其基础研究实力。为此，日本自2013年起建立”再生医学三法”框架：《促进先进再生医学研究开发与利用法》、PMD法（修订药品法）和《再生医学安全保障法》。
《再生医学安全保障法》按风险等级对医疗机构开展的”自费诊疗”和”临床研究”进行分类，并允许外包细胞培养，以同时推进速度和安全性。
3.2. 韩国监管变化：2025年2月21日生效
韩国于2024年2月修订《先进再生生命科学法》，修订法律于2025年2月21日全面生效。由此引入了允许具有已建立安全性和有效性证据的技术不仅用于临床研究、也可用于患者治疗（先进再生医学治疗）的制度。
4. 再生医学分类与按风险等级的提供计划
日本厚生劳动省在安全法框架下管理按风险等级分层的提供计划统计数据。
| 类别 | 治疗（自费诊疗） | 研究 | 合计 |
|---|---|---|---|
| 第一类再生医学 | 8 | 10 | 18 |
| 第二类再生医学 | 2,408 | 40 | 2,448 |
| 第三类再生医学 | 4,270 | 34 | 4,304 |
| 累计合计 | 6,686 | 84 | 6,770 |
第三类再生医学约占总数63.6%，表明PRP疗法等轻度操作技术已广泛普及至普通诊所水平。
5. PMDA处理细胞临床试验计划通知情况
以商业化为目标的再生医学产品须向PMDA提交”细胞加工物临床试验计划”通知。其性质与韩国的新药研究申请（IND）审批类似，但日本采用通知制度。
| 项目（2024财年） | 通知数 | 备注 |
|---|---|---|
| 首次试验计划通知 | 16 | 新试验启动（含7项医师发起） |
| 第n次试验计划通知 | 22 | 现有试验的后续阶段等 |
| 试验计划变更通知 | 276 | 方案变更等 |
| 试验期间故障报告 | 782 | 安全监测结果 |
16项首次试验通知中约44%为医师发起试验，表明大学附属医院在商业化前阶段主导临床试验。
6. 关键监管比较：机构指定与提供计划通知
| 方面 | 韩国（机构指定制度） | 日本（提供计划通知制度） |
|---|---|---|
| 准入方式 | 由卫生福利部指定为”先进再生医学机构” | 符合风险分级提供标准的计划提交通知并受理 |
| 监管重点 | 研究启动前的机构资质限制 | 计划层面审查和提供后监测 |
| 审查机构 | 先进再生医学审查委员会 | （特定）认定再生医学等委员会 |
| 是否允许治疗 | 2025年2月21日起允许（修订法） | 允许（作为自费诊疗） |
韩国（机构指定制度）： 希望开展临床研究的医疗机构必须首先建立设施和人员，并获得卫生福利部”先进再生医学机构”的指定。这种方式在研究启动前限制机构资格。
日本（提供计划通知制度）： 一旦符合风险分级提供标准的计划经（特定）认定再生医学等委员会审查，在通知受理后即可执行操作。重点是计划层面审查和提供后监测，而非单独的机构指定制度。
7. 最新技术与安全管理趋势（2025–2026年）
| 趋势 | 详情 |
|---|---|
| iPSC细胞临床应用 | 2025年12月18日，全球首例iPSC来源T细胞治疗宫颈癌的给药完成 |
| 安全预警 | 2026年3月12日，日本厚生劳动省向医疗机构发布强制性安全通知，就提供再生医学时需注意的事项发出警示 |
| 行政效率 | 2025年起，所有申请和报告程序全面转为在线提交 |
iPSC细胞临床应用： 2025年12月18日，全球首例iPSC来源T细胞治疗宫颈癌的给药完成，代表高风险研究的切实进展。
安全预警： 2026年3月12日，日本厚生劳动省向医疗机构发出强制性安全通知，就提供再生医学时需注意的事项发出警示，在监管框架内强化安全管理。
行政效率： 2025年起，所有申请和报告程序全面转为在线提交，提高了行政处理速度。
8. 结论
日本已建立了一种将再生医学广泛纳入”治疗”领域而非局限于研究的结构，在监管框架内管理提供情况和安全报告。截至2026年3月6,770项提供计划正是这种方式的结果。韩国修订法律已于2025年2月21日生效，也应参考日本的风险分级管理制度和安全指南，构建治疗与研究协调发展的生态系统。
附录：再生医学监管体系比较概述——日本、台湾与韩国
来源：RMAF Insights，2023年12月，第4期
| 方面 | 日本 | 台湾 | 韩国 |
|---|---|---|---|
| 适用法律（颁布年份） | 《再生医学安全保障法》（2014年） | 《特定医疗技术实施与使用管理办法》（2018年） | 《先进再生生命科学法》（2020年） |
| 主管部门 | 厚生劳动省 | 卫生福利部 | 卫生福利部；食品药品安全处 |
| 名称 | 再生医学提供（治疗、研究） | 细胞治疗技术 | 先进再生医学临床研究 |
| 定义 | 使用加工细胞产品的技术 | 使用人类细胞/组织的治疗技术 | 使用人类细胞等的细胞/基因治疗 |
| 分类 | 第一/二/三类（风险分级） | 6类细胞治疗技术 | 高/中/低风险 |
| 目标人群 | 患者 | 患者 | 严重、罕见或难治性疾病患者 |
| 患者费用负担 | 治疗：是；研究：否 | 是 | 否（2025年2月21日起允许治疗） |
| 实施机构 | 再生医学提供机构（医院、诊所） | 医疗机构（卫生福利部批准） | 先进再生医学机构（卫生福利部指定） |
| 审查机构 | （特定）认定再生医学等委员会 | 卫生福利部 | 先进再生医学审查委员会 |
| 细胞供应 | 细胞培养加工设施（厚生劳动省许可） | 细胞制造设施（卫生福利部许可） | 细胞处理设施（食品药品安全处许可） |
| 安全管理 | 委员会报告和厚生劳动省报告 | 卫生福利部 | 先进再生医学安全管理机构 |